„Karnsýrulyf“ nota „kjarnsýru“ sem vísa til efna eins og DNA og RNA sem stjórna erfðafræðilegum upplýsingum, sem lyf.Þetta gerir kleift að miða á sameindir eins og mRNA og miRNA sem ekki er hægt að miða við með hefðbundnum lágmólþunga lyfjum og mótefnalyfjum og mikil eftirvænting er til þessara lyfja sem næstu kynslóðar lyfja.Virkar rannsóknir eru gerðar á heimsvísu þar sem búist er við að þær muni leiða til sköpunar lyfja sem áður voru óleysanleg.
Á hinn bóginn hefur verið bent á að þróun kjarnsýrulyfja hafi vandamál sem þarf að sigrast á, þar á meðal „(i) óstöðugleika kjarnsýrusameinda í líkamanum,“ „(ii) áhyggjur af aukaverkunum lyfja,“ og „(iii) erfiðleikar í lyfjaafhendingarkerfinu (DDS).“Japönsk fyrirtæki eru einnig skrefi á eftir í þróun kjarnsýrulyfja vegna einokunar á ríkjandi einkaleyfum á kjarnsýru af fyrirtækjum í Evrópu og Bandaríkjunum, sem veldur truflunum á þróun Japana.
Einkenni kjarnsýrulyfja
„Karnsýrulyf“ er næstu kynslóðar lyfjauppgötvunartækni með allt annan verkunarhátt en hefðbundnar lyfjavörur.Það hefur einnig getu til að vera auðveldlega framleitt í miðlungs stórum sameindum og möguleika á að sýna verkun og öryggi sem er umfram það sem mótefnalyf.Vegna þessara eiginleika er búist við að kjarnsýrulyf séu notuð við krabbameini og arfgengum kvillum sem áður var erfitt að meðhöndla, svo og við sjúkdóma eins og inflúensu og veirusýkingar.
Tegundir kjarnsýrulyfja
Kjarnsýrulyf sem nýta DNA og RNA eru þau sem miða á kjarnsýrur á því stigi þar sem prótein er myndað úr erfðamengi DNA (eins og mRNA og miRNA) og þau sem miða á prótein.
Tegundir og eiginleikar kjarnsýrulyfja (lyf til fyrirbyggjandi og meðferðar)
Það eru til kjarnsýrulyf með mismunandi gerðir og eiginleika eftir markmiðum og verkunarmáta.
Gerð | Skotmark | Aðgerðarstaður | Verkunarháttur | Samantekt |
siRNA | mRNA | Inni í frumunni (frumfrymi) | mRNA klofnun | Tvíþátta RNA með klofningu á mRNA sem er sambærilegt viðröð (siRNA), einþátta hárnála RNA (shRNA) o.s.frv.með gildi samkvæmt meginreglunni um RNAi |
miRNA | míkróRNA | Inni í frumunni (frumfrymi) | microRNA skipti | Tvíþátta RNA, miRNA af einþátta hárnála RNAeða eftirlíking þess er notuð til að styrkja virkni miRNA versnaðmeð truflunum |
Andvitni | mRNA miRNA | Inni í frumunni (í kjarna, umfrymi) | mRNA og miRNA niðurbrot, splicing hömlun | Einþátta RNA/DNA sem binst mark-mRNAog miRNA til að valda niðurbroti eða hömlun,eða virkar til að sleppa exon við splæsingu |
Aptamer | Prótein (utanfrumu prótein) | Fyrir utan klefann | Virk hömlun | Einþátta RNA/DNA sem binst markpróteininuá svipaðan hátt og mótefni/DNA |
Tálbeitu | Prótein (umritunarþáttur) | Inni í frumunni (í kjarnanum) | Umritunarhömlun | Tvíþátta DNA með sömu röð og bindisætifyrir umritunarþátt, sem binst umritunarstuðlinumaf viðkomandi geni til að bæla markgenið |
Ríbósím | RNA | Inni í frumunni (frumfrymi) | RNA klofning | Einþátta RNA með ensímvirkni fyrir bindingu og klofnunaf mark-RNA |
CpG fákeppni | Prótein (viðtaka) | Frumuyfirborð | Ónæmisstyrking | Óligódeoxýnukleótíð með CpG mótíf (einþátta DNA) |
Annað | - | - | - | Kjarnsýrulyfs aðrar en þær sem taldar eru upp hér að ofan sem bregðast viðvirkja meðfædd ónæmi, eins og PolyI:PolyC (tvíþátta RNA)og mótefnavaka |
Birtingartími: 25. júlí 2023